Il numero crescente di Farmaci Oncologici Innovativi (FOI) approvati dalle agenzie regolatorie e una divulgazione scientifica non veritiera inducono l’opinione pubblica a credere, erroneamente, che i veri determinanti della salute e il vero fattore trainante dei progressi dell’oncologia siano proprio i FOI, alimentando domande di salute irrealistiche e aspettative irrealizzabili che mettono in difficoltà il Servizio sanitario nazionale.
L’incidenza dei tumori in Italia è in aumento e per il 2023 è stimata in circa 395.000 nuovi casi; la mortalità, invece, è diminuita, dal 1983 al 2021, da 227 a 205 decessi per 100.000 abitanti (1). I fattori determinanti la riduzione della mortalità oncologica, dagli anni ’70 ad oggi, sono, principalmente, il miglioramento delle condizioni socio-economiche e dell’organizzazione sanitaria, la prevenzione primaria (stili di vita, alimentazione, vaccinazioni contro HBV e HPV), gli screenings per la diagnosi precoce dei tumori mammari, colo-rettali e uterini e, in second’ordine, i progressi delle terapie (chirurgiche, radioterapiche e mediche) (2).
Circa la metà dei pazienti oncologici sviluppano una fase avanzata della malattia e non sono guaribili, ad eccezione di una minoranza affetta da tumori del testicolo, da tumori infantili e da alcuni tipi di linfoma e leucemia. In questi casi, l’obiettivo realistico delle terapie antitumorali (chemioterapia, ormonoterapia, terapie a bersaglio molecolare, immunoterapia) non è la guarigione ma l’allungamento della sopravvivenza e il miglioramento della qualità della vita. Negli ultimi vent’anni, la sopravvivenza mediana dei pazienti affetti dalle patologie tumorali più frequenti in fase avanzata è aumentata in maniera inferiore alle aspettative: nelle pazienti con carcinoma mammario è salita da 21 a 38 mesi (3); nei pazienti con carcinomi colo-rettali da 23 a 32 mesi (4); nei pazienti con carcinoma prostatico da 23 a 30 mesi (5) e in quelli con carcinoma polmonare da 9 a 12 mesi (6).
Benchè la ricerca oncologica di qualità abbia portato ad alcuni Farmaci Oncologici Innovativi (FOI) a bersaglio molecolare e immunoterapici veramente efficaci in alcuni pazienti affetti da tumori relativamente rari, come l’adenocarcinoma polmonare con mutazioni EGFR/ALK/ROS1 (7) e il melanoma maligno (8), la maggior parte dei FOI offrono benefici clinici modesti, determinando un allungamento della sopravvivenza, mediamente, inferiore a tre mesi (9). Eppure il costo economico dei FOI è altissimo, potendo superare i 100.000 euro per ciclo completo, e appare sproporzionato rispetto al loro valore (10).
Il numero crescente dei FOI approvati dalle agenzie regolatorie e una divulgazione scientifica non veritiera inducono l’opinione pubblica a credere, erroneamente, che i veri determinanti della salute e il vero fattore trainante dei progressi dell’oncologia siano proprio i FOI, alimentando domande di salute irrealistiche che mettono in difficoltà il servizio sanitario nazionale (SSN).
In Italia, nel 2023 la spesa pubblica per i FOI è stata pari a 4.773,9 milioni di euro, in aumento del 9,6% rispetto al 2022, rappresentando il 18,4% della spesa farmaceutica pubblica totale (11). Il prezzo esagerato dei FOI è determinato soprattutto dalle enormi spese sostenute dall’industria farmaceutica per promuovere il marketing e garantire rapidi ed enormi profitti e solo in misura minore dagli investimenti nella ricerca e nello sviluppo (R&S) dei nuovi farmaci. I risultati sono la bancarotta finanziaria di pazienti e famiglie dei paesi privi di una sanità pubblica universalistica (12) e l’insostenibilità economica dei sistemi sanitari nazionali (13, 14), a cui corrisponde, paradossalmente, l’ottima salute dell’industria farmaceutica (15). Finora, le azioni di contenimento della spesa sanitaria dei FOI si sono ispirate a razionalità di tipo medico-clinico ed economico-manageriale (studi clinici, comitati etici, agenzie regolatorie, linee-guida, medicina basata sulle evidenze, percorsi diagnostico-terapeutici, negoziazione del prezzo, fondo per i farmaci innovativi ed altre), fondate sui criteri dell’efficacia e dell’efficienza (16). Tali razionalità e tali criteri, pur essendo importanti, non sembrano in grado di garantire, da soli, la sostenibilità dei FOI come dimostra il costante sforamento del tetto della spesa farmaceutica nazionale.
E’ giunto il momento, come sostiene Donald Berwich, di superare le ere ad impronta medica e manageriale e progredire verso un’era ad ispirazione morale, fondata sul principio della giustizia distributiva e sulle priorità (17).
In oncologia i FOI assorbono molte più risorse economiche pubbliche di altri settori altrettanto importanti, come la ricerca clinica indipendente, la ricerca di base, la prevenzione e le cure palliative per i quali l’allocazione delle risorse economiche è, in proporzione, irrisoria. Occorre ricollocare equamente il bisogno dei FOI, in una giusta posizione rispetto alle altre priorità oncologiche, sanitarie non-oncologiche e non-sanitarie. Molti studiosi contemporanei, come Daniel Callahan (18), Ivan Illich (19), Alessandro Liberati (20), Gianfranco Domenighetti (21), Seamus O’Mahony (22), Silvio Garattini (23), Giuseppe Remuzzi (24), Marco Bobbio (25), Nerina Dirindin (26) ed altri hanno lanciato un grido di allarme sullo sviluppo di “una medicina impossibile”, che promette risultati irrealistici, genera aspettative irrealizzabili, ha perso il senso della sua missione originaria di curare le malattie e alleviare le sofferenze e si rivela insostenibile. Ed hanno puntato il dito sui conflitti d’interesse nei confronti dell’industria farmaceutica, molto frequenti in oncologia, che rischiano di far distogliere lo sguardo dall’interesse primario di fare il bene del cittadino-paziente e rivolgerlo verso interessi secondari.
L’industria farmaceutica, attraverso il suo enorme potere economico, è in grado di influenzare tutta la filiera dei FOI: la ricerca clinica, le pubblicazioni scientifiche, i comitati etici, le agenzie regolatorie, gli ospedali, le università, gli oncologi, le società scientifiche, fino alle associazioni dei pazienti. È urgente alzare l’asticella della giustificazione delle scelte in oncologia aumentando in tutti i portatori d’interessi la consapevolezza della portata del problema. Occorre migliorare la progettazione, esecuzione e divulgazione dei risultati degli studi clinici. I comitati etici e le agenzie regolatorie dovrebbero essere più restrittive nell’autorizzare gli studi e i nuovi farmaci e gli oncologi più critici nel loro impiego. Occorre affrontare seriamente il problema dei conflitti d’interesse in oncologia e promuovere la cultura del “doing more, does not mean doing better” – fare di più non significa fare meglio – come propongono vari movimenti scientifico-culturali fra cui Choosing Wisely (27) e Slow Medicine (28).
In conclusione, le razionalità medica e manageriale, da sole, stanno fallendo e necessitano del supporto di una razionalità etica, guidata dal criterio della giustizia, in grado di giustificare scelte sostenibili, fondate sulle priorità, che garantiscano una distribuzione equa delle limitate risorse sanitarie.
Vittorio Franciosi, medico oncologo, Parma.
Bibliografia
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- Farmindustria. Relazione del presidente Marcello Cattani. Assemblea annuale 4.7.2024.
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- Berwich DM. Era 3 for Medicine and Health care. JAMA, 315/13, 1329-30.
- Daniel Callahan. La medicina impossibile. Le utopie e gli errori della medicina moderna. Baldini&Castoldi. 1998.
- Ivan Illich. Nemesi medica. L’espropriazione della salute. La paradossale nocività di un sistema medico che non conosce limiti. 1976.
- Alessandro Liberati. La medicina delle prove di efficacia. Potenziale e limiti dell’evidence-based medicine. Il Pensiero Scientifico. 2009.
- Gianfranco Domenighetti. Marché de la santé: ignorance ou adéquation? Essai relatif à l’impact de l’information sur le marché sanitaire. Réalités Sociales. 1994.
- Seamus O’Mahony: Can Medicine Be Cured? The Corruption of Medicine. 2019.
- Silvio Garattini. Prevenzione è rivoluzione. Per vivere meglio e più a lungo. Il Mulino. 2023.
- Giuseppe Remuzzi. La Salute (Non) è in Vendita. Laterza. 2018.
- Marco Bobbio. Giuro di esercitare la medicina in libertà e indipendenza, Torino, Einaudi, 2004.
- Nerina Dirindin, C. Rivoiro, L. De Fiore. Conflitti d’interesse e salute. Come industria e istituzioni condizionano le scelte del medico. Il Mulino Saggi. 2018.
- www.choosingwisely.org.
- www.slowmedicine.it.
fonte: https://www.saluteinternazionale.info/2025/01/la-medicina-impossibile/
